FDA Weighs Approval of a Lucrative Alzheimer’s Drug, but Benefits Are Iffy

FDA Weighs Approval of a Lucrative Alzheimer’s Drug, but Benefits Are Iffy

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अगले हफ्ते खाद्य एवं औषधि प्रशासन का निर्णय क्या अल्जाइमर रोग के लिए पहले उपचार को मंजूरी देना चाहती है कि दवा के लाभों के साथ-साथ एफडीए अनुमोदन प्रक्रिया की अखंडता के बारे में आलोचना पर एक गहरी विभाजन पर प्रकाश डाला गया है।

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एजेंसी ने कहा कि यह 7 जून तक बायोजेन की दवा आद्वानुमाब के भाग्य का फैसला करेगा, नवंबर में बाहरी विशेषज्ञों की एफडीए सलाहकार समिति द्वारा उत्पाद की एक सर्वसम्मति समिति के बावजूद। 201 9 में संदेह उठाए गए थे, बायोजेन ने यह निर्धारित करने के बाद दवा के दो बड़े नैदानिक ​​परीक्षणों को रोक दिया कि यह प्रभावकारिता के लिए अपने लक्ष्यों तक नहीं पहुंच पाएगा। लेकिन ड्रगमेकर ने बाद में उस मूल्यांकन को संशोधित किया, यह बताते हुए कि एक परीक्षण से पता चला है कि दवा ने रोगियों की संज्ञानात्मक और कार्यात्मक क्षमता में 22% की गिरावट को कम किया।

नवंबर में कुछ एफडीए वैज्ञानिक कंपनी के साथ अंतःशिरा दवा की प्रशंसा करने के लिए एक दस्तावेज पेश करने के लिए शामिल हो गए। लेकिन अन्य एफडीए के अधिकारियों और कई बाहरी विशेषज्ञों का कहना है कि दवा के लिए सबूत सबसे अच्छे हैं और एक और बड़े नैदानिक ​​परीक्षण की आवश्यकता है। एक उपभोक्ता वकालत समूह ने उत्पाद के लिए अनुमोदन प्रक्रिया के एफडीए की संघर्ष में संघीय जांच के लिए बुलाया है।

बायोजेन के लिए दवा पर बहुत सारी सवारी कर रही है। यह $ 50,000-एक वर्ष की कीमत टैग ले जाने का अनुमान है और कैम्ब्रिज, मैसाचुसेट्स, कंपनी को राजस्व में अरबों डॉलर के लायक होगा।

एफडीए दबाव में है क्योंकि अनुमानित 6 मिलियन अमेरिकियों को अल्जाइमर, एक कमजोर और अंततः डिमेंशिया का घातक रूप का निदान किया जाता है, और अंतर्निहित बीमारी के इलाज के लिए बाजार पर कोई दवा नहीं है। यद्यपि कुछ दवाएं थोड़ा सा लक्षणों को कम करती हैं, रोगियों और उनके परिवार एक दवा के लिए बेताब हैं जो यहां तक ​​कि मामूली रूप से इसकी प्रगति को धीमा कर देता है।

aducanumab शरीर को एंटीबॉडी का उत्पादन करने में मदद करता है जो मस्तिष्क से एमिलॉयड प्लेक को हटा देता है, जो अल्जाइमर से जुड़ा हुआ है। यह अल्जाइमर से हल्के से मध्यम संज्ञानात्मक गिरावट वाले मरीजों के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसमें अनुमानित 2 मिलियन अमेरिकियों हैं। लेकिन यह स्पष्ट नहीं है कि प्लेक को खत्म करने से अल्जाइमर रोगियों में मस्तिष्क समारोह में सुधार होता है। अब तक, तथाकथित एमिलॉयड परिकल्पना के आधार पर लगभग दो दर्जन दवाएं नैदानिक ​​परीक्षणों में विफल रही हैं।

दवा के काम करने के बारे में प्रश्नों के अलावा, सुरक्षा समस्याएं भी हैं। परीक्षणों में से एक में एक तिहाई से अधिक रोगियों ने मस्तिष्क सूजन का अनुभव किया और लगभग 20% मस्तिष्क खून बह रहा था, हालांकि उन लक्षणों में आमतौर पर हल्के और नियंत्रित थे। उन जोखिमों के कारण, अदनुमाब प्राप्त करने वाले रोगियों को महंगा पालतू स्कैन और एमआरआई परीक्षणों के माध्यम से नियमित मस्तिष्क की निगरानी करना पड़ता है।

अल्जाइमर के मरीजों का इलाज करने वाले कुछ चिकित्सक कहते हैं कि वे स्वीकृत होने पर भी दवा नहीं निर्धारित करेंगे।

"मेरे मरीजों के बीच बहुत उम्मीद है कि यह एक गेम परिवर्तक होने जा रहा है," वेंडरबिल्ट विश्वविद्यालय में न्यूरोलॉजी के सहायक प्रोफेसर डॉ मैथ्यू श्रग ने कहा। "लेकिन इस दवा के संज्ञानात्मक लाभ काफी छोटे हैं, हम दीर्घकालिक सुरक्षा जोखिमों को नहीं जानते हैं, और इस थेरेपी को तैनात करने में बहुत सारे व्यावहारिक मुद्दे होंगे। हमें तब तक इंतजार करना होगा जब तक कि हम निश्चित नहीं हैं कि हम रोगियों के लिए सही काम कर रहे हैं। "

एफडीए अनुमोदन प्रक्रिया के माध्यम से अदुसुमाब की यात्रा के कई पहलुओं असामान्य रहे हैं। यह एक दवा के लिए "दुर्लभ रूप से दुर्लभ" है जो इसके नैदानिक ​​परीक्षण को रोकने के बाद अनुमोदन की ओर बढ़ता है क्योंकि प्रतिकूल परिणाम दिखाते हैं कि सार्वजनिक हित में सेंटर फॉर साइंस के अध्यक्ष डॉ पीटर लुरी ने कहा कि आगे परीक्षण व्यर्थ था और एक पूर्व एफडीए सहयोगी आयुक्त। और एफडीए एफडीए सलाहकार समिति को संयुक्त ब्रीफिंग दस्तावेज पेश करने में एक ड्रगमेकर के साथ सहयोग करने के लिए एफडीए के लिए "दिमाग-दबाने वाला" है।

"एक संयुक्त ब्रीफिंग दस्तावेज़ मुझे पूरी तरह से अनुचित और दुनिया की सर्वश्रेष्ठ नियामक एजेंसी होने के लिए एफडीए के दावे का एक अपमानित करता है।"

तीन एफडीए सलाहकार समिति के सदस्यों ने हाल ही में एक ही जामा की टिप्पणी में दवा को मंजूरी देने के खिलाफ नवंबर में मतदान किया कि एफडीए की "असामान्य डिग्री" बायोजेन के साथ "असामान्य डिग्री" ने आलोचना की कि "संभावित रूप से एफडीए की निष्पक्षता से समझौता किया गया।" उन्होंने दवा की सुरक्षा और संशोधित प्रभावकारिता डेटा दोनों पर संदेह डाला।

एफडीए और बायोजेन ने इस लेख के लिए टिप्पणी करने से इंकार कर दिया।

अनिश्चितताओं के बावजूद, अल्जाइमर एसोसिएशन, देश के सबसे बड़े अल्जाइमर के रोगी वकालत समूह ने एड्यूकनुमाब की एफडीए अनुमोदन के लिए कड़ी मेहनत की है, जो पिछले महीने एक प्रमुख प्रिंट और ऑनलाइन विज्ञापन अभियान बढ़ रहा है। "अधिक समय" अभियान में रोगियों और परिवार के सदस्यों से व्यक्तिगत कहानियां शामिल थीं। एक विज्ञापन में, अभिनेता सैमुअल एल जैक्सन ने ट्विटर पर पोस्ट किया, "यदि कोई दवा अल्जाइमर को धीमा कर सकती है, तो मुझे अपनी माँ के साथ और अधिक समय दे सकती है, मैं उसे और अधिक पढ़ूंगा।"

लेकिन एसोसिएशन ने अपने प्रतिनिधियों को एफडीए I से पहले गवाही देने के लिए आलोचना की हैइस बात का खुलासा किए बिना दवा का समर्थन यह है कि पिछले साल बायोजेन और इसकी साझेदार कंपनी, ईसाई और पिछले वर्षों में सैकड़ों हजारों डॉलर के योगदान में $ 525,000 प्राप्त हुए। अन्य लोगों ने प्रमाणित किया कि पहले से ही वित्तीय संघर्ष थे या नहीं।

डॉ। लेस्ली नोरिन, एक समूह के संस्थापक अल्जाइमर के रोगाणु क्वेस्ट नामक जो अनुसंधान का समर्थन करते हैं, ने कहा कि प्रकटीकरण की कमी अल्जाइमर एसोसिएशन की विश्वसनीयता को नुकसान पहुंचाती है। "जब एसोसिएशन एफडीए को एक दवा को मंजूरी देने के लिए कहता है, तो यह प्रकट नहीं करना चाहिए कि इसे दवा कंपनी से लाखों डॉलर प्राप्त हुए?" उसने पूछा।

लेकिन जोयन पाइक, अल्जाइमर के एसोसिएशन के मुख्य रणनीति अधिकारी, जिन्होंने योगदान का खुलासा किए बिना एडुकानुमाब के बारे में एफडीए सलाहकार समिति के समक्ष गवाही दी, ने इनकार किया कि एसोसिएशन कुछ भी छिपा रहा था या जिसने दवा निर्माताओं के पैसे की वजह से दवा की मंजूरी का समर्थन किया था। एक साक्षात्कार में कहा गया है कि कोई भी व्यक्ति सभी कॉर्पोरेट योगदानों को खोजने के लिए एसोसिएशन की वेबसाइट खोज सकता है।

पाइक ने कहा कि उसका सहयोग दवा की मंजूरी का समर्थन करता है क्योंकि रोगियों के संज्ञानात्मक और कार्यात्मक गिरावट को धीमा करने की क्षमता रोगियों और उनके देखभाल करने वालों को पर्याप्त लाभ प्रदान करती है, इसके दुष्प्रभाव "प्रबंधनीय" हैं, और यह अन्य, अधिक प्रभावी के विकास को बढ़ाएगा अल्जाइमर के उपचार।

"इतिहास ने दिखाया है कि एक श्रेणी में पहली दवाओं के अनुमोदन लोगों को लाभान्वित करते हैं क्योंकि वे पाइपलाइन को मजबूत करते हैं।" "पहली दवा एक शुरुआत है, और दूसरा और तीसरा और चौथा उपचार भी बेहतर कर सकता है।"

लुरी ने विवाद किया। उन्होंने कहा कि एफडीए के मानकों को कम करने और एक अप्रभावी या मामूली प्रभावी दवा को मंजूरी देने के लिए अन्य निर्माताओं को समान विकसित करने के लिए प्रोत्साहित किया जाता है, "मुझे भी" दवाएं जो अच्छी तरह से काम नहीं करती हैं।

लोकनुमाब की मंजूरी का विरोध करने वाले सार्वजनिक नागरिक स्वास्थ्य अनुसंधान समूह ने बायोजेन के साथ एफडीए के "अभूतपूर्व और अनुचित निकट सहयोग" की जांच की मांग की है। इसने अनुमोदन प्रक्रिया की जांच के लिए स्वास्थ्य और मानव सेवाओं के महानिरीक्षक से पूछा, जिसने उस कार्यालय ने कहा कि यह विचार करेगा।

समूह ने अभिनय एफडीए आयुक्त, डॉ जेनेट वुडकॉक से भी आग्रह किया, डॉ बिली डुन, एक अदिस्मुब वकील को हटाने के लिए जो सलाहकार समिति के लिए सलाह दी, एफडीए के न्यूरोसाइंस ऑफ न्यूरोसाइंस ऑफिस के निदेशक के रूप में अपनी स्थिति से उनकी स्थिति से दवाओं की समीक्षा करने वाले कर्मचारियों को जो बायोजेन सहयोग में शामिल नहीं थे।

वुडकॉक ने एक पत्र में कहा कि ड्रग निर्माताओं के साथ एफडीए "इंटरैक्शन" ड्रग डेवलपमेंट "अधिक कुशल और अधिक प्रभावी" और "एफडीए के स्वतंत्र परिप्रेक्ष्य में हस्तक्षेप नहीं करते हैं।"

हालांकि एफडीए के लिए एफडीए सलाहकार समिति द्वारा अस्वीकृति के बाद एक दवा को मंजूरी देने के लिए असामान्य होगा, यह अभूतपूर्व नहीं है, लुरी ने कहा। वैकल्पिक रूप से, एजेंसी इसे प्रतिबंधित आधार पर अनुमोदित आधार पर अनुमोदित कर सकती है, इसे अल्जाइमर रोगी आबादी के एक सेगमेंट में सीमित कर सकती है और / या रोगियों की निगरानी करने के लिए बायोजेन की आवश्यकता होती है।

"यह मोहक होगा लेकिन समस्या को हल करने का तरीका नहीं होना चाहिए।" "यदि उत्पाद काम नहीं करता है, तो यह काम नहीं करता है। एक बार यह बाजार पर है, इसे बंद करना बहुत मुश्किल है। "

यदि दवा को मंजूरी दी जाती है, तो अल्जाइमर के मरीजों और उनके परिवारों को एक कठिन गणना करना होगा, सिद्ध सुरक्षा मुद्दों के साथ सीमित संभावित लाभों को संतुलित करना होगा।

ऐनी संत, जिनके पति, माइक ने अल्जाइमर के दशक के लिए एक दशक के लिए किया था और सितंबर में 71 साल की उम्र में उनकी मृत्यु हो गई, उन्होंने कहा कि वह एडुमानुमाब के बारे में क्या पढ़ती है, उसने उसे दवा पर नहीं रखा होगा।

"माइक को वैसे भी मस्तिष्क के खून बह रहा था, और फ्रैंकलिन, टेनेसी में रहने वाले संत ने कहा," मैंने उन्हें किसी भी दुष्प्रभाव के साथ और अधिक दुष्प्रभाव नहीं होने का जोखिम नहीं उठाया था। " "ऐसा लगता है कि दवा बहुत सारा पैसा के लिए काम नहीं करने जा रही है।"

उनकी वयस्क बेटी सारा रिले संत, अलग-अलग महसूस करती हैं। "अगर यह एकमात्र आशा है, तो कोशिश क्यों न करें और देखें कि क्या यह मदद करता है?" उसने कहा।

खान (कैसर स्वास्थ्य समाचार) एक राष्ट्रीय समाचार कक्ष है जो स्वास्थ्य संबंधी मुद्दों के बारे में गहन पत्रकारिता का उत्पादन करता है। नीति विश्लेषण और मतदान के साथ, केफ (कैसर परिवार फाउंडेशन) में तीन प्रमुख परिचालन कार्यक्रमों में से एक है। केएफएफ एक संपन्न गैर-लाभकारी संगठन है जो देश को स्वास्थ्य संबंधी मुद्दों पर जानकारी प्रदान करता है।

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