CHOP researchers develop treatment that boosts adult and fetal hemoglobin

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फिलाडेल्फिया: बीटा-थैलेसेमिया और सिकल सेल रोग जैसे रक्त विकारों के लिए हाल ही में विकसित प्रमाण-संबंधी उपचार उपचार हेमोग्लोबिन स्तर दोनों भ्रूण और वयस्क हेमोग्लोबिन के उत्पादन को सक्रिय करके बढ़ा सकता है, एक हालिया अध्ययन के लिए accoridng। शोधकर्ताओं ने एक दृष्टिकोण विकसित किया जो एक वायरल वेक्टर का उपयोग करके एक वेक्टर के माध्यम से एक वेक्टर के माध्यम से उत्पन्न कर सकता है जो भ्रूण हीमोग्लोबिन उत्पादन को दबाता है, उत्परिवर्ती हीमोग्लोबिन को दबाता है, और कार्यात्मक वयस्क हीमोग्लोबिन की आपूर्ति करता है।

अध्ययन के परिणाम पत्रिका हेमेटोलोजिका में प्रकाशित किए गए हैं।

"अब तक, शोधकर्ता

जैसे रक्त विकारों के इलाज के लिए दो दृष्टिकोणों में से एक की खोज कर रहे हैं सिकल सेल रोग या बीटा-थैलेसेमिया: वयस्क की एक कार्यात्मक प्रति जोड़कर
हेमोग्लोबिन जीन, या भ्रूण हीमोग्लोबिन के बढ़ते उत्पादन, "
वरिष्ठ लेखक Stefano Rivella, पीएचडी, सिकल सेल पर Kwame Ohene-Frempong कुर्सी
फिलाडेल्फिया के बच्चों के अस्पताल में बाल चिकित्सा के एनीमिया और प्रोफेसर
(काट)। "इस अध्ययन में, हमने दोनों एक साथ किया है, जो
प्रदान करता है इन रोगियों में प्रति वेक्टर अधिक हीमोग्लोबिन का उत्पादन करने का अवसर। "

सिकल सेल रोग और बीटा-थैलेसेमिया आनुवांशिक रक्त विकार हैं जो कि जीन में त्रुटियों के कारण होते हैं, एक प्रोटीन जो लाल रक्त कोशिकाओं में पाया जाता है और फेफड़ों से ऊतकों तक ऑक्सीजन होता है पूरे शरीर में। गर्भाशय में, गामा-ग्लोबिन जीन भ्रूण हीमोग्लोबिन का उत्पादन करता है, लेकिन जन्म के बाद, यह जीन बंद हो जाता है और बीटा-ग्लोबिन जीन चालू होता है, वयस्क हीमोग्लोबिन का उत्पादन करता है। सिकल सेल रोग और बीटा-थैलेसेमिया वाले मरीजों में बीटा-ग्लोबिन जीन में उत्परिवर्तन होते हैं, जो उत्परिवर्ती हीमोग्लोबिन उत्पादन की ओर जाता है और परिणामस्वरूप, गंभीर स्वास्थ्य जटिलताओं, विलंबित विकास और पीलिया से लेकर दर्द संकट, फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप और स्ट्रोक से लेकर। <पी शैली = "पाठ-संरेखण: औचित्य;"> वर्तमान शोध ने इन रक्त विकारों को या तो भ्रूण हेमोग्लोबिन को बढ़ाने के लिए ध्यान केंद्रित किया है, जो इन स्थितियों में उत्परिवर्तित नहीं है, या जीन थेरेपी के माध्यम से वयस्क हीमोग्लोबिन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि वापस जोड़ रहा है एक इंजीनियर वाहन एक वायरल वेक्टर के रूप में जाना जाता है जो नई आनुवांशिक सामग्री की आपूर्ति के लिए। हालांकि, इन दोनों दृष्टिकोणों की सीमाएं हैं, और न ही पूरी तरह से उपचारात्मक दृष्टिकोण के रूप में स्थापित की गई है।

एक चिकित्सा में हीमोग्लोबिन के स्तर को बढ़ाने के लिए, शोधकर्ताओं - सह-प्रथम लेखकों द्वारा नेतृत्व में डनुटा जारोचा, पीएचडी और सिल्विया लॉरेंको, पीएचडी - दो रणनीतियों को एक जीन में जोड़ा थेरेपी वेक्टर। ऐसा करने के लिए, उन्होंने बीसीएल 11 ए नामक एक ट्रांसक्रिप्शन कारक पर ध्यान केंद्रित किया, जो प्रभावी रूप से भ्रूण हीमोग्लोबिन के उत्पादन को बंद करने वाले स्विच को संचालित करता है और वयस्क हीमोग्लोबिन के उत्पादन को चालू करता है। शोधकर्ताओं ने अनुमान लगाया कि यदि वे बीसीएल 11 ए को दबाने के लिए एक इंजीनियर वेक्टर का उपयोग कर सकते हैं, जो भ्रूण हीमोग्लोबिन उत्पादन को चालू रखता है और उत्परिवर्ती वयस्क हीमोग्लोबिन के उत्पादन को बंद कर देगा, जबकि बीटा-ग्लोबिन जीन की एक कार्यात्मक प्रति भी वापस जोड़ रहा है, वे प्रेरित कर सकते हैं ग्रेटर हीमोग्लोबिन उत्पादन।

सिकल सेल रोग और बीटा-थैलेसेमिया के रोगियों की सेल लाइनों में काम करना, शोधकर्ताओं ने अपने वेक्टर का परीक्षण किया - जिसमें वयस्क हीमोग्लोबिन और एक माइक्रोआरएनए अनुक्रम के लिए एक जीन कोडिंग शामिल थी जो बीसीएल 11 ए को लक्षित करेगी - और पाया कि वेक्टर विट्रो में एक साथ भ्रूण और वयस्क हीमोग्लोबिन को ऊपर उठाने में सक्षम था। हालांकि बीसीएल 11 ए पूरी तरह से खटखटाया नहीं गया था, उत्परिवर्ती वयस्क हेमोग्लोबिन के उत्पादन को कम करने के लिए दमन पर्याप्त था। भ्रूण और कार्यात्मक वयस्क हेमोग्लोबिन दोनों को बढ़ाने से, वेक्टर अकेले बीटा-ग्लोबिन व्यक्त करने वाले वेक्टर की तुलना में अधिक कार्यात्मक हीमोग्लोबिन उत्पादन को प्रेरित करने में सक्षम था।

"भविष्य के अध्ययन एक भी मजबूत वेक्टर का उपयोग करके इस दृष्टिकोण का मूल्यांकन करेंगे जो हमने अपनी प्रयोगशाला में विकसित किया और हाल ही में प्रकाशित किया," रिवेला ने कहा। "इन दो प्रौद्योगिकियों का संयोजन, हम एक और अधिक शक्तिशाली वेक्टर बनाने की उम्मीद करते हैं जो इन रोगियों को हीमोग्लोबिन के उपचारात्मक स्तर प्रदान कर सकता है।"

इस शोध को चॉप में ठीक फ्रंटियर प्रोग्राम द्वारा समर्थित किया गया था, जो सिकल सेल रोग और बीटा-थैलेसेमिया जैसे रक्त विकारों के लिए नए और बेहतर उपचारात्मक उपचार खोजने के लिए समर्पित है।

संदर्भ: <पी शैली = "टेक्स्ट-संरेखण: औचित्य;"> अध्ययन शीर्षक, "एक shrna लक्ष्यीकरण bcl11a को एक β-globin व्यक्त करने वाले वेक्टर में समेकित वयस्क और भ्रूण हीमोग्लोबिन के समवर्ती संश्लेषण की अनुमति देता है," पत्रिका हेमेटोलॉजीका में प्रकाशित किया गया है। < / p>

Doi: https://hamemologica.org/article/view/haemotol.2020.276634

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